Czym jest rapamycyna?
To związek makrolidowy o działaniu immunosupresyjnym wyizolowany ze Streptomyces hygroscopicus. Wnika on do limfocytów T, gdzie wiąże się ze specyficznym białkiem cytozolowym. Kaskada reakcji, którą wywołuje, prowadzi do zablokowania wielu swoistych szlaków przewodzenia sygnałów w komórce.
W konsekwencji rapamycyna hamuje proliferację limfocytów T, a także pobudzoną antygenami proliferację limfocytów B i wytwarzanie immunoglobulin. Stosowana jest w profilaktyce odrzucania przeszczepu i zaburzeniach dermatologicznych. W połączeniach z innymi lekami znalazła zastosowanie w kardiologii interwencyjnej oraz okulistyce.
Osobny artykuł: Leki recepturowe stosowane w infekcjach bakteryjnych skóry
Rapamycyna w leczeniu naczyniakowłókniaków twarzy
Naczyniakowłókniaki twarzy występują u nawet 80% pacjentów borykających się z zespołem stwardnienia guzowatego (tuberous sclerosis complex — TSC). Mimo że zwykle nie powodują żadnych objawów prócz tych wizualnych, mogą im towarzyszyć krwawienia i zaburzenia widzenia. Leczenie tych zmian jest bardzo trudne. Podejmowano wiele prób leczenia naczyniakowłókniaków twarzy, jednak pozostawiały one blizny bądź powodowały działania niepożądane, które nie przewyższały korzyści.
Zaproponowano jednak zastosowanie rapamycyny jako środka miejscowego. Badania kliniczne nad tą substancją prowadzone są już od 2010 r. Sirolimus tą podawano w postaci maści lub żelu, miejscowo, na zmieniony chorobowo obszar. U większości pacjentów zaobserwowano pozytywne skutki stosowania leku. Doszło do zmniejszenia zmian skórnych lub też całkowitego ich wyleczenia.
Działania niepożądane, które towarzyszyły pacjentom podczas terapii, obejmowały podrażnienia skóry, bóle głowy, bóle w miejscu aplikacji, uczucie pieczenia i rumień, które ustąpiły po obniżeniu dawki. Co więcej, pacjenci, u których ustąpiły zmiany skórne, nie zgłosili się z ich nawrotem. Rapamycyna była dobrze tolerowana, nie mierzono jednak dokładnego wchłaniania ogólnoustrojowego.
Mimo dostępnych wyników badań świadczących o skuteczności sirolimusu nie istnieje jeszcze komercyjnie dostępny preparat o działaniu miejscowym. Związane jest to z koniecznością stworzenia optymalnej formuły do stosowania rapamycyny. Nie jest oczywiste, które stężenie jest optymalne. Potrzebne są także długotrwałe badania wykorzystujące bardzo czułe metody, aby ustalić, które leczenie daje lepsze wyniki i mniejszy odsetek nawrotów. Należy również określić, czy to działanie profilaktyczne, czy wczesne zastosowanie u pacjentów z TSC zmienia przebieg rozwoju zmian skórnych. Warto jednak zaznaczyć, że maść z rapamycyną stanowi ogromną nadzieję w leczeniu naczyniakowłókniaków twarzy.
Przykładowa recepta na maść z rapamycyną
Rp.
Rapamune tabl. a 0,001 g 30 szt.
Eucerini ad 30,0
M.f. unguentum
D.S. 2 x dziennie smarować po 0,2 g na zmianę skórną
Wskazany lek recepturowy jest refundowany.
Więcej receptur maści: 5 popularnych rodzajów maści recepturowych
Bibliografia:
- Balestri, R., Neri, I., Patrizi, A., Angileri, L., Ricci, L., & Magnano, M. (2015). Analysis of current data on the use of topical rapamycin in the treatment of facial angiofibromas in tuberous sclerosis complex. Journal of the European Academy of Dermatology and Venereology, 29(1), 14-20.
https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1111/jdv.12665 - Koenig, M. K., Bell, C. S., Hebert, A. A., Roberson, J., Samuels, J. A., Slopis, J. M. (2018). Efficacy and safety of topical rapamycin in patients with facial angiofibromas secondary to tuberous sclerosis complex: the TREATMENT randomized clinical trial. JAMA dermatology, 154(7), 773-780.
https://jamanetwork.com/journals/jamadermatology/article-abstract/2682034 - https://rx.edu.pl/wp-content/uploads/2017/11/ref_masci.pdf
